Saltar al contenido principal

Experiencia científica a medida para acelerar su programa de terapia génica

Terapias génicas

Modelos in vivo únicos, métodos complejos y vías de administración, para agilizar su desarrollo

  • Experiencia en el área terapéutica para indicaciones que incluyen: neurología, enfermedades cardiovasculares, oftalmología, inmunología y más

  • Soporte de ensayos personalizados para pruebas clínicas preclínicas basadas en biomarcadores y comercialización de su posible diagnóstico compañero

  • Sólida experiencia de laboratorio global que respalda 7 terapias de reemplazo génico aprobadas por la FDA


Un socio para sus necesidades de pruebas de terapia génica, dondequiera que se encuentre en desarrollo

Ya sea que esté desarrollando una terapia basada en vectores virales, como un virus adenoasociado o un producto de lentivirus, o aplicando tecnologías de edición de genes como CRISPR / cas9, estamos aquí para ofrecerle el tipo de apoyo que necesita, cuando lo necesita, para que pueda alcanzar sus objetivos de desarrollo a tiempo y dentro del presupuesto.

Respuesta farmacodinámica/eficacia/investigación y desarrollo de nuevas modalidades de administración

  • Imágenes longitudinales  in vivo en roedores (IVIS) Imágenes  in vivo en roedores (IVIS)
  • Variedad de técnicas quirúrgicas dirigidas, incluida la cirugía estereotáxica guiada por resonancia magnética
  • IHC, ELISA
  • Expresión génica por RT-qPCR, NanoString

Evaluación toxicológica y de seguridad

  • Cumple con las BPL en modelos de animales pequeños y grandes
  • Formulación GLP, análisis de dosis y administración, incluidas las pruebas de compatibilidad del dispositivo de administración
  • Biodistribución y persistencia qPCR o ddPCR, RT-qPCR, IHC, ELISA, anticuerpo neutralizante (nAb), anticuerpo total (tAb)
  • Histopatología y IHC; Patólogos clínicos y anatómicos certificados por la junta
  • Análisis de citoquinas/quimiocinas: Inmunoensayos multiplexados
  • Patología clínica (p. ej., química clínica, hematología, análisis de orina)
  • Evaluación toxicológica para las dosis proyectadas de la Fase I

Atributos críticos de calidad

  • Título genómico y de cápside
  • Potencia
  • Seguridad y vector competente para la replicación
  • Pureza e impurezas
  • Identidad
  • Estabilidad

Selección de pacientes/biomarcadores predictivos

  • Biomarcadores clínicos (Luminex, MSD, Quanterix, ELISA)
  • Inmunidad preexistente mediante ELISA, ensayos basados en células, diagnósticos complementarios
  • Genómica (incluida NGS)

Seguridad

  • Desprendimiento por PCR
  • Biomarcadores circulantes (usando Luminex, MSD, Quanterix, ELISA, etc.)
  • Inmunogenicidad: Análisis ELISpot de vector y transgén
  • ADA a vector y transgén
  • Integración del vector en el sitio

Identificación de dianas y selección de pacientes/biomarcadores predictivos

  • Expresión génica (NanoString, NGS, PCR, secuenciación unicelular)
  • Ensayos multiplex de citocinas y quimiocinas (MSD, Luminex, Quanterix)
  • IHC
  • Citometría de flujo

EMPECEMOS LA CONVERSACIÓN

¿Quiere saber más?